IXThinker·2026-03-05 11:10

罕見病藥物研發的劑量探索難題

確定最可能有效且安全的劑量，是所有藥物研發計劃的關鍵環節，但罕見病患者稀少、疾病多樣，令劑量探索格外艱難。新近發表的綜述系統討論了應對這一挑戰的方法與思路。

挑戰根源

罕見病藥物開發者面對多重困難：可用於臨床試驗的患者數量極少，疾病在基因型與表型上高度多樣，對疾病自然史的了解不足，且缺乏經過驗證的臨床試驗終點，傳統劑量確定路徑難以套用。