腦類器官結合深度學習加速Leigh綜合症藥物研發
《自然·通訊》刊載新研究,科學家結合腦類器官與深度學習篩選加速 Leigh 綜合症的藥物發現,其中他拉羅唑脫穎而出,為這種致命疾病提供首個靶向候選藥物。
罕見線粒體疾病難治
Leigh 綜合症是一種致命的線粒體疾病,患者出現乳酸酸中毒,並伴隨基底節與中腦損傷,最終導致神經功能退化及早逝,目前尚無有效治療方法。
由於病例罕見、致病機制複雜,傳統藥物研發路徑進展緩慢,患者家庭長期缺乏明確的治療希望,業界亟需新的研究手段來打破僵局,業界普遍認同。


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