IXThinker·2026-05-06 11:11分子膠藥物修復蛋白互動 助攻遺傳病治療
努南綜合徵是由信號通路過度激活引發的常見遺傳病，患者可伴嚴重心臟併發症，現行療法多為副作用明顯的間接抑制。頂級學術期刊的最新研究提出分子膠策略，直接修復被突變破壞的蛋白相互作用，開闢治療新路。
致病機制解析
正常情況下，相關激酶透過特定位點磷酸化與14-3-3蛋白結合，形成抑制性複合物維持自關閉狀態。努南綜合徵患者的基因突變會削弱這種結合，令抑制複合物瓦解，信號通路因此過度激活，約8%病例由此而起。
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