化藥協同指揮核酸藥 CRISPR體內主動可控
有研究團隊在轉化醫學領域權威期刊發表成果,提出以化學藥物協同指揮核酸藥物的系統,透過雙重開關機制實現CRISPR在體內原位的主動可控,為基因編輯療法的可控性探索提供新思路。
研究核心思路
該研究圍繞化學藥物與核酸藥物的協同指揮系統展開,讓小分子藥物擔當調控角色,指揮核酸藥物在體內的行為,目標是令基因編輯過程可以按需要啟動或暫停,而非一經遞送便不可逆轉。

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